האסטרטגיה החדשה לטיפול במחלות אוטו אימוניות כמו טרשת נפוצה, דלקת מפרקים שגרונית ופסוריאזיס, נעשית באמצעות ניסיון ניתוח הגנום באופן מפורט וספציפי ופיתוח תרופות על פי מידע זה.
על פי מחקר חדש של צוות מחקר מאוניברסיטת קליפורניה בסן פרנסיסקו ואוניברסיטת הרווארד, נמצא כי ניתוח הגנום, הוביל לשלוש מולקולות קטנות אשר שיפרו את הסימפטומים של טרשת נפוצה, בעכברים. שלוש המולקולות הפוטנציאליות אשר נבחרו לתרופה הנדרשת, נבחרו מתוך מאגר נתונים גדול של כימיקלים, אשר הצליחו לגרום לתגובה של תאי Th17 (סוג של תאי חיסון המעורבים במספר רב של מחלות אוטואימוניות התוקפים תאים נורמליים בגוף).
באופן ספציפי יותר, תרופות וכימיקלים אלה התבייתו על המולקולה החיונית בתוך תאי ,Th17 וכך הצליחו.
תפקיד המולקולות בפיתוח תרופות ייעודיות
המחקר אשר ניסה לגלות אסטרטגיות טיפול חדשות התמקד בבירור וניתוח פעולת תאי Th17 – אשר ממלאים תפקיד מכריע במחלות אוטואימוניות רבות, בהשוואה לכלל תאי T במערכת החיסון.
מטרת המחקר הייתה לבדוק מספר מולקולות קטנות אשר יוכלו לעכב את תהליך ההתפתחות והתפקוד של תאים אלו. כאשר תאי Th17 נפגעו על ידי מולקולות אלה נראו תסמינים חמורים פחות, דמויי טרשת נפוצה בקרב העכברים הניסיוניים.
את המחקר מימנו האגודה הלאומית לטרשת נפוצה ומכון הבריאות הלאומי האמריקאי. מחקר זה נמצא עדיין בשלביו ההתחלתיים, ועדיין לא הצליח לעבור לניסויים קליניים, לבדיקת יעילות התרופות גם בקרב חולים אנושיים.
החוקרים הפעילו וניסו לשלב טכניקות מתקדמות, רבות עוצמה בכדי להבין ולהבהיר את גורמי השיעתוק ברמה המולקולרית.
כל אחד מגורמי השעתוק נקשר ל-DNA בקבוצה ייחודית של מיקומים לאורך 23 זוגות הכרומוזומים, וכך הם משפיעים על הגנים המופעלים או המעוכבים בכדי לעורר את ייצור החלבון אשר מניע את התפתחות התא ותפקודו.
גורמי שעתוק שונים מעצבים את התפתחות הסוגים השונים של תאי T במערכת החיסונית. עוד נמצא כי לגורם שעתוק בשם t גמא יש תפקיד ייחודי בהנחיית התפתחות תאי Th17, תוך עיכוב התפתחותם של תאי חיסון אחרים.
לכן, סבורים החוקרים, כי אם יימצאו את גורמי השיעתוק ויצליחו לחקות אותם באמצעות פיתוח תרופה, הם יצליחו לרפא את אותן מחלות אוטו אימוניות.
מחקרים עתידיים נדרשים
גישה חדשנית זו קיימת במספר תרופות, הנמצאות עדיין בניסויים קליניים, לטיפול במחלות אוטואימוניות – כולל פסוריאזיס ודלקת מפרקים שגרונית. תרופות אלו מכילות נוגדנים ל IL-17 או קולטני IL-17. מולקולות אלו נחשבות למולקולות איתות אשר מופרשות על ידי תאי Th17 ויכולות לעזור ולסייע בריפוי המחלה.
גישה זו אשר מנסה להסתייע במולקולות אלו הינה גישה חדשנית בנושא של מחלות אוטואימוניות, אשר עד כה לא הייתה קיימת.
בכדי לחשוף את ההשפעות השונות והעדינות של המולקולות, החוקרים נדרשו לבחון את כל הגנום בכדי לראות היכן גמא לא היה מצורף ל-DNA, ואילו גנים היו פעילים או מעוכבים כתוצאה מכך. גישה זו, התאפשרה למעשה, הודות לטכניקות החדשניות המאפשרות שיטת ניתוח עדינה זו.
בנוסף להצמדה ל-DNA, יש לגמא מעין "כיס" אשר נראה כמאחסן הורמון. בכדי להבין על איזה סוג הורמון מדובר, ועל השפעותיו ברמה הספציפית והכללית, יש לערוך מחקרים נוספים. לתרופות השונות אשר עיכבו את התפתחות Th17 היו השפעות שונות על t גמא וה-DNA שנוצר.
ניתוח מאגר הנתונים הגדול אשר נוצר באמצעות ניסויים אלה עשוי לסייע לחברות התרופות בפיתוח תרופות המתמקדות בגורמי שעתוק, בהבנה טובה יותר של מנגנוני הפעולה של התרופה, בהבנת פעילותם של המולקולות והגנים, ובהבנת מכלול תופעות הלוואי הפוטנציאליות.