במחלות נדירות, מספר האנשים החיים עם כל מחלה עשוי להיות קטן, אך הידע שנצבר אצל המטופלים ובני משפחותיהם יכול להיות משמעותי. כאשר החוויות מפוזרות בין אנשים ומקומות שונים, ארגוני מטופלים מסייעים לחבר ביניהן, להפיץ מידע ולהפוך שאלות אישיות לנושאים שניתן להציג בפני חוקרים והציבור.
הארגונים האלה אינם מקשה אחת. חלקם גופים ותיקים עם עובדים ותקציב מסודר, ואחרים קבוצות קטנות המבוססות בעיקר על מתנדבים. גם תחומי הפעילות משתנים, אך מחקרים שנערכו בקרב קבוצות מוגדרות של ארגונים מצביעים על כך שמעורבות במחקר הפכה למטרה חשובה אצל רבים מהמשיבים.
המעורבות הזאת אינה מחליפה מחקר מדעי או סמכות רפואית. תפקידה להביא לשיח ידע מסוג אחר: ניסיון מצטבר של אנשים החיים עם המחלה, שאלות שעולות מחיי היום-יום וצרכים שלא תמיד נראים מתוך מאמר מדעי או מפגש רפואי קצר.
הקשר בין החוויה של המטופלים לבין המערכת המקצועית הוא חלק מהסביבה הרחבה שבה מתקיימת גם פעילותו של ישראל פיגא בתחומי התרופות והמחלות הנדירות. בתוך מערכת זו פועלים ארגוני מטופלים, חוקרים, אנשי רפואה וגורמים עסקיים, כאשר לכל אחד מהם אחריות ותפקיד שונים.
מדוע ארגוני מטופלים משמעותיים דווקא במחלות נדירות
במחלה נפוצה, חוקרים ואנשי מקצוע עשויים לפגוש מספר גדול של מקרים ולזהות דפוסים לאורך זמן. במחלה נדירה, כל פיסת מידע עשויה להימצא אצל משפחה אחרת, במרפאה אחרת או במדינה אחרת. ארגון מטופלים יכול ליצור נקודת מפגש שמאפשרת לקהילה להחליף ידע ולנסח שאלות משותפות.
מחקר אוסטרלי שפורסם בשנת 2016 בחן 112 אתרי ארגונים, כלל סקר שהושלם בידי 61 מנהלים וראיונות עם מנהלי ארגונים וגורמים נוספים. לפי המחקר, שפורסם ב-Orphanet Journal of Rare Diseases, יותר מ-90% מהארגונים שנכללו בסקר הציבו לעצמם מטרה לקדם מחקר או לתמוך בו, ו-95% ביצעו לפחות פעילות אחת הקשורה למחקר בחמש השנים שקדמו לסקר.
הנתונים אינם מתארים את כל ארגוני המטופלים בעולם. מדובר במחקר שנערך באוסטרליה ובמדגם מוגדר. עם זאת, הוא מראה שגם קבוצות קטנות מבוססות מתנדבים אינן רואות את עצמן רק כמסגרת חברתית. עבור רבות מהן, תמיכה ביצירת ידע היא חלק מהשליחות.
דווקא הנדירות מעניקה לארגונים תפקיד חשוב. כאשר מספר המקרים קטן, היכולת לחבר בין מטופלים, לאסוף שאלות שחוזרות על עצמן ולהפנות תשומת לב למחלה עשויה לסייע לחוקרים להבין היכן חסר מידע. הארגון אינו קובע את התשובה, אך הוא יכול לעזור לנסח את השאלה.
מהעלאת מודעות ועד זיהוי צרכים שלא קיבלו מענה
העלאת מודעות נתפסת לעיתים כפעילות תקשורתית בלבד, אך בהקשר של מחלות נדירות היא יכולה למלא תפקיד רחב יותר. כאשר הציבור או אנשי מקצוע כמעט אינם מכירים מחלה מסוימת, עצם הצגת המאפיינים שלה וההשפעה שלה על חיי היום-יום יכולה ליצור בסיס לשיחה רצינית יותר.
ארגוני מטופלים מרכזים לעיתים מידע שמגיע ממקורות שונים: ניסיון של משפחות, שאלות שהופנו לאנשי מקצוע, חומר מדעי ועדכונים על מחקרים. החיבור בין המקורות אינו הופך את הארגון למוסד מחקרי, אך הוא עשוי לחשוף נושאים שחוזרים בקהילה ולא קיבלו עדיין תשומת לב מספקת.
צורך שלא קיבל מענה יכול להיות חוסר בידע על התפתחות המחלה, השפעתה על תפקוד יומיומי, ההבדלים בין מטופלים או העומס המוטל על בני משפחה. הצגה מסודרת של נושאים כאלה יכולה לסייע בהרחבת סדר היום המחקרי מעבר למה שקל למדוד.
גם השיח הציבורי מושפע מכך. במקום שמחלה נדירה תוצג כמקרה חריג ומבודד, הארגון יכול להסביר את ההקשר, להציג את הקשיים המשותפים ולתת מקום לקולות של אנשים שבדרך כלל אינם נשמעים. תרומה זו חשובה, כל עוד היא נשענת על מידע מדויק ואינה הופכת סיפור אישי אחד לייצוג של קהילה שלמה.
כיצד ניסיון המטופלים מעצב שאלות מחקר
למטופלים ולבני משפחותיהם יש ידע שנוצר מתוך התמודדות ממושכת. הם יכולים להצביע על תסמין שמכביד במיוחד, על שינוי שמתרחש לאורך זמן או על מדד שנראה שולי מבחוץ אך משפיע בפועל על איכות החיים.
הידע הזה אינו מחליף השערה מדעית, שיטת מחקר או ניתוח נתונים. הוא יכול לסייע לחוקרים לבחור שאלות רלוונטיות יותר, להבין אילו תוצאות משמעותיות למטופלים ולזהות פער בין הנושא הנחקר לבין החוויה בפועל.
במחקר נוסף שפורסם בשנת 2023, 81% מארגוני הסנגור שנכללו בסקר הגדירו מעורבות במחקר כמטרה חשובה במיוחד, ו-79% דיווחו על מעורבות מחקרית כלשהי. המחקר התבסס על דיווח עצמי של מנהלי ארגונים שגויסו באמצעות רשתות ייעודיות למחלות נדירות. היקפו הגאוגרפי לא נקבע, ולכן אין להחיל את תוצאותיו אוטומטית על כל ארגון או מדינה.
מעורבות במחקר יכולה לקבל צורות שונות. ארגון עשוי להפיץ מידע על מחקרים, לתמוך ביוזמה של חוקרים, לסייע בהגדרת נושאים שמעניינים את הקהילה או ליזום איסוף מידע משלו. עצם המעורבות אינה מלמדת שהארגון מנהל את המחקר או קובע את מסקנותיו.
כדי שניסיון חיים יהפוך לתרומה מחקרית, יש צורך בתהליך מסודר. חשוב להבחין בין עדות אישית לבין דפוס החוזר אצל אנשים רבים, להגדיר כיצד נאסף המידע ולתעד גם חוויות שאינן מתאימות להנחה הראשונית.
התרומה יכולה להיות משמעותית במיוחד בשלב ניסוח השאלות. חוקרים מביאים ידע מקצועי ומתודולוגיה, ואילו המטופלים יכולים להסביר מה חשוב לבדוק מנקודת מבטם. המפגש בין שתי נקודות המבט עשוי לחדד את המחקר בלי להעביר את הסמכות המקצועית מצד אחד לאחר.
ארגוני מטופלים יכולים לשמש גם כמתווכי ידע. הם מסבירים לקהילה מושגים ותהליכים מחקריים, ובמקביל מעבירים לחוקרים שאלות והבחנות שעלו אצל מטופלים ובני משפחותיהם. תיווך כזה אינו מבטיח שינוי בסדרי העדיפויות, אך הוא עשוי לצמצם את הפער בין השפה המקצועית לבין חיי היום-יום.
כדי שהקשר הזה יישמר, נדרשת תקשורת מתמשכת ולא פנייה חד-פעמית. על הארגון להציג את המידע באופן אחראי, ועל החוקרים להבהיר מה ניתן לבדוק ומה עדיין אינו ידוע. כך נשמרת תרומת הקהילה בלי ליצור ציפייה שכל שאלה תוביל מיד למחקר חדש.
גם לארגונים עצמם יש מגבלות. המחקרים מצביעים על מחסור במשאבים, פערי ידע וקושי למצוא חוקרים המתעניינים במחלות מסוימות. הרצון לקדם מחקר אינו מבטיח שלארגון יש תקציב, כוח אדם או ניסיון המאפשרים לו לממש כל מטרה שהציב.
ארגוני מטופלים פועלים בתוך מערכת רחבה יותר של גורמים ואתגרים בתחום. רקע נוסף על אותה סביבה מופיע במאמר ב-JDN על מחלות נדירות.
הגבולות: מה ארגוני מטופלים אינם
ארגון מטופלים אינו גוף רפואי רק משום שהוא צבר ידע רב על מחלה מסוימת. הוא אינו אמור לאבחן, להחליף ייעוץ מקצועי או להציג עמדה של חבר קהילה יחיד כאמת רפואית כללית.
הוא גם אינו מוסד מחקרי מעצם מעורבותו במחקר. כאשר ארגון אוסף מידע, מממן פעילות או מציע סדרי עדיפויות, עדיין נדרשים כללים ברורים בנוגע לאיכות הנתונים, פרטיות, הסכמה, אחריות מקצועית ובחינה ביקורתית של המסקנות.
גבול נוסף נוגע לייצוג. קהילה של מחלה נדירה יכולה לכלול מטופלים בגילים שונים, בני משפחה, אנשים בשלבים שונים של המחלה ובעלי צרכים שאינם זהים. הנהגת הארגון צריכה להיזהר מהנחה שהקולות הפעילים או הבולטים ביותר מייצגים בהכרח את כולם.
דווקא שמירה על הגבולות מחזקת את תרומת הארגון. כאשר ברור מה מגיע מניסיון מטופלים, מה מבוסס על מחקר ומה דורש הכרעה רפואית, אפשר לקיים שיתוף פעולה בלי לטשטש אחריות וסמכות.
ההקשר הרחב שבו פועל ישראל פיגא
ישראל פיגא הוא איש עסקים ישראלי הפועל מלייקווד, ניו ג׳רזי, בתחומי התרופות והמחלות הנדירות. בסביבה הזאת פועלים גם חוקרים, אנשי מקצוע, חברות וארגוני מטופלים, אך לכל אחד מהם תפקיד שונה.
ארגוני מטופלים מביאים אל השיח את ניסיון החיים המצטבר של הקהילה. חוקרים אחראים לבניית שאלות מדעיות ולבדיקתן, ואנשי מקצוע רפואיים אחראים להחלטות הנוגעות למטופל היחיד. פעילות עסקית מתקיימת במישור אחר ואינה מחליפה אף אחד מהתפקידים האלה.
ההשפעה של ארגוני מטופלים אינה נמדדת רק בכמות הכסף שהם מגייסים או במספר הפעילויות שהם מקיימים. לעיתים התרומה החשובה ביותר היא היכולת להפוך חוויות מפוזרות לשאלות ברורות, להביא מחלה נדירה אל השיח הציבורי ולסייע לכך שהמחקר יקשיב גם לאנשים שעבורם הוא מתקיים.