Benlysta היא התרופה שאושרה לאחרונה על ידי ה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) לשימוש במחלת הלופוס האוטואימונית. מדובר בתרופה שמצד אחד מסייעת רבות לחולים, אך מצד שני מעוררת מחלוקת לגבי יעילותה והשפעתה הספציפית על המחלה, שכן תוצאות השפעתה לא הציגו עקביות.
התרופה Benlysta פותחה על ידי חברת Human Genome Sciences. חברה זו ביצעה את המחקר באמצעות דרכים חדשניות בתחום הביולוגיה המולקולרית וחקר הגנום האנושי, ובזכות שיטות אלה הצליחה להגיע לפיתוח פורץ הדרך.
מחלת הלופוס
לופוס, או בעברית "זאבת" היא מחלה אוטואימונית הפוגעת ברקמות גוף רבות הכוללות בעיקר מפרקים, כלי דם, עור וכליות. מלבד הפגיעה הפנימית ברקמות, המחלה גם מאופיינת בפריחה דמויית פרפר על עור הפנים. שכיחות מחלת הלופוס היא 1:1000, והיא נוטה לתקוף נשים צעירות בגילאי 15-40. בנוסף, היא גם שכיחה יותר בקרב אפרו-אמריקנים.
העיכוב הארוך באישור תרופה חדשה
טיפול תרופתי ללופוס הוא אתגר גדול מאוד עבור חברות התרופות. בשנים האחרונות תרופות רבות לא הצליחו לקבל את האישור המיוחל לטיפול בלופוס, וזאת לאחר שניסויים קליניים רבים לא הצליחו להראות שיפור שסיפק את ועדות ה-FDA.
עד האישור האחרון, התרופות היחידות שאושרו לטיפול בלופוס הן אספירין, שאושר ב-1948, וקורטיקוסטרואידים, או Plquenil, שאושרו ב-1955. קל לראות לפיכך שתרופות אלה אינן תרופות ספציפיות ללופוס, שכן אספירין עוזר להקלה כמעט בכל מחלה, סטרואידים משמשים לטיפול כללי במחלות אוטואימוניות ו-Plquenil היא בכלל תרופה למלריה שבנוסף מקלה גם במקרים של לופוס.
נוסף על כך, בגלל העובדה שה-FDA לא אישר טיפולים שונים ללופוס, חברות התרופות לא ששו בזמנו לפתח תרופות חדשות למחלה החדשה, והעדיפו להתמקד באפיקי פיתוח אחרים, בעלי סיכוי רב יותר לצאת לשוק התרופות.
כיום, לאחר אישור התרופה Benlysta מצפים בתעשיית התרופות מחברות תרופות נוספות לנסות ולפתח תרופות חדשות ומתקדמות יותר. בצורה זו ניתן יהיה להגביר את הפיתוח התרופתי בתחום הלופוס, ולאפשר לחולים במחלה אלטרנטיבות טיפוליות טובות יותר.
מנגנון הפעולה של התרופה
התרופה Benlysta ניתנת דרך הווריד פעם ב-28 ימים, ומאפשרת לחולה הלופוס שיפור ניכר באיכות החיים. המנגנון הכללי הוא נוגדן מונוקלונלי שמווסת את הפעילות המוגזמת של מערכת החיסון שגורמת לתופעות הקשות של מחלת הלופוס. הנוגדן נקשר לחלבון הנקרא B Lymphocyte Stimulator ומעכב אותו, וכך גורם להפחתת פעילות מערכת החיסון. כאשר מפחיתים את פעילות מערכת החיסון, סימני המחלה נעלמים ומצבם הכללי של החולים משתפר.
יש לציין שתרופה זו כמו שאר התרופות המטפלות במחלות אוטואימוניות היא תרופה סימפטומטית בלבד, כלומר, לא גורמת לריפוי מלא של המחלה אלא רק להקלה בסימפטומים.
התבטאות השיפור בחולים
חולי לופוס רבים שנטלו את התרופה מדווחים על שיפור ניכר בתסמינים, כמו לדוגמה, היעלמות הפריחה מעור הפנים ושיפור כללי במצב הגופני. בנוסף, חולים שנוטלים Benlysta מפסיקים להשתמש בסטרואידים וכך נהנים מהפסקת תופעות הלוואי הקשות של הסטרואידים הכוללות אוסטאופורוזיס, בעיות בגדילה, סוכרת וכו'.
Benlysta כתרופה שנויה במחלוקת
למרות שמדובר בתרופה הראשונה ללופוס שאושרה אחרי 50 שנה, Benlysta נחשבת לתרופה שיעילותה מפוקפקת, ואינה משפיעה באופן מוחלט על כל חולי לופוס.
מהמחקר שבחן את השפעת Benlysta לעומת פלצבו, גילו שכ-43 אחוז ממקבלי התרופה חשו שיפור בסימפטומים לעומת 33 אחוז מקבוצת הפלצבו, לא מדובר בהפרש משמעותי ביותר. בנוסף, לפי הערכות ה-FDA, על כל 11 חולים שייטלו את התרופה, רק חולה אחד יזכה ליהנות מהשפעותיה.
כמו כן, התרופה לא עוזרת לחולי לופוס במצבים קשים יותר; כאלו אשר המחלה כבר פגעה בכליות בגופם, או במערכת העצבים המרכזית. מעבר לכל זאת, גילו שהתרופה כלל לא משפיעה על האוכלוסיה האפרו-אמריקאית, שכאמור סובלים מלופוס בשכיחות גבוהה יותר.
אולי יעניין אותך גם:
שיתוף פעולה ישראלי אמריקאי הוביל לפריצת דרך בטיפול במחלת הזאבת